国内首创！朗来科技自主研发的1类创新药QR059349获批临床

        2023年9月26日，朗来科技自主研发的小分子药物QR059349获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验许可，适应症为"阵发性睡眠性血红蛋白尿症”。

        阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)是一种基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病，于2018年被中国卫生健康委员会等五部门列入《第一批罕见病》目录。PNH发病机制为造血干细胞基因PIGA突变导致GPI锚定蛋白几乎或者完全不表达，从而导致CD55和CD59补体抑制蛋白的缺乏，红细胞易被补体破坏而发生溶血。临床前研究结果显示，QR059349片可显著抑制PNH患者红细胞溶血。