美悦生物1类新药MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症II期临床试验首例患者入组成功

        2023年8月23日，上海美悦生物科技发展有限公司（以下简称“美悦生物”）自主研发的1类新药MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的II期临床试验在中国医学科学院血液病医院成功完成首例患者入组。

        PNH是一种罕见的危及生命的补体诱导的溶血性疾病。MY008211A片是一种补体因子B（CFB）抑制剂。MY008211A片于2022年4月18日获得国家药品监督管理局批准开展PNH临床试验，为中国企业自主研发的首个进入PNH临床试验的小分子药物。

        在MY008211A片同靶点药物中，由跨国企业诺华公司研发的iptacopan （LNP023）已在PNH患者的临床研究中证实能明显改善PNH患者的血管内和血管外溶血情况。补体因子C5是现在已上市的治疗PNH最有效的药物。与补体因子C5抑制剂相比，CFB抑制剂疗效更好，能更好地改善PNH患者的溶血和贫血以及相关临床症状，且更少发生突破性溶血和感染事件，并具有更好的安全性。

        已完成的I期临床研究结果表明，MY008211A片在PNH受试者中的安全性风险可控。健康成年志愿者空腹单次或多次（每日两次连续7天）口服给药对本品的耐受性较好。同时食物对MY008211A片的吸收无影响，可支持一天两次、空腹或餐后给药。

MY008211A片治疗PNH的Ⅱ期临床研究由中国医学科学院血液病医院张凤奎教授牵头在全国7家临床中心开展，计划纳入40例阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，Topline结果最早将于2023年12月获得。

        本项目分别于2023年6月30日和7月31日在组长单位中国医学科学院血液病医院和分中心长沙市第三医院召开了启动会。启动会后，研究团队严格按照授权分工细化落实各项工作，遵循GCP相关要求，以最快的速度开展受试者的筛选和评估工作，并于8月23日顺利完成了首例入组。截至2023年8月25日本试验已经完成了8例受试者的入组。

（组长单位中国医学科学院血液病医院启动会现场）

（分中心长沙市第三医院启动会现场）

        美悦生物作为朗来科技全资子公司，一直高度重视创新产品和先进技术的研发，致力于打造一家具有差异化、商业化和国际化能力的小分子创新药企业。MY008211A片治疗PNH临床Ⅱ期首例患者的成功入组标志着美悦生物的研发能力再上了一个新台阶。我们相信MY008211A片作为国内首款研发的口服小分子CFB抑制剂将能够为PNH患者带来更有效，更方便和更经济的治疗。