MY008211A片临床试验申请获国家药监局正式受理

近日，上海美悦生物科技发展有限公司申报的补体B因子（Complement factor B，CFB）抑制剂MY008211A片获国家药品监督管理局药品审评中心正式受理（受理号：CXHL2200084&CXHL2200084国）。

图1 MY008211A片获临床试验默示许可

补体B因子（Complement factor B，CFB）是一种胰蛋白酶样的丝氨酸蛋白酶，以潜在的酶原形式在人体血液中循环。CFB抑制剂抑制C3转化酶和C5转化酶活性，阻止MAC的形成以及血管内溶血，同时抑制正反馈放大机制，阻止血管外溶血以及突破性溶血。CFB抑制剂的研究结果显示，CFB抑制剂对C5单克隆抗体Eulizumab治疗无明显改善的PNH患者，显著改善溶血，对血管内和血管外溶血均有较好的改善作用[1]。

MY008211A为公司自主研发的化药1类新药，拟用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）等临床适应症开发。公司与武汉同济医学院合作开展的PNH患者红细胞的体外溶血试验结果显示，MY008211A显著改善患者红细胞溶血。

目前全球共有三款CFB抑制剂处于临床阶段，分别为小分子、寡核苷酸和抗体，暂未见国内公司补体B因子抑制剂申请临床，MY008211A有望成为国内公司首个进入临床试验的CFB抑制剂。且公司研发的MY008211A为小分子化合物，有望为国内PNH等患者提供依从性更好、更加经济的治疗手段，更好的解决临床需求。

此外，公司多款补体相关药物处于研发中，未来将为补体相关疾病提供更多的临床治疗选择。

参考文献

[1] Pamra B , Par C , D J S , et al. Addition of iptacopan, an oral factor B inhibitor, to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and active haemolysis: an open-label, single-arm, phase 2, proof-of-concept trial. Lancet Haematol. 2021 March 22; 8(5): 344-354